非病毒传递技术基因编辑萨雷帕治疗(SRPT美国)和GenEdit联合开发创新的神经肌肉疾病疗法

来源：智通财经网

智通财经APP了解到，萨雷帕疗法(SRPT。US)和GenEdit今天宣布达成研究合作协议，将结合GenEdit的聚合物纳米颗粒递送平台和Sarepta的基因编辑技术，开发用于治疗神经肌肉疾病的基因编辑疗法。作为协议的一部分，Sarepta将获得GenEdit联合开发的聚合物纳米颗粒的独家选择权，用于Sarepta选择的多达四种神经肌肉适应症。

GenEdit和Sarepta之间研究合作的初步体内结果证明了聚合物纳米颗粒在全身给药后向特定肌肉组织提供治疗的潜力，允许不依赖于病毒载体的靶向基因药物递送。

GenEdit的聚合物纳米颗粒输送平台名为NanoGalaxy，包括数千种具有不同化学性质的聚合物。每种聚合物都有独特的特性，这使它能够靶向不同的组织和细胞类型，并携带不同的有效载荷。GenEdit的聚合物纳米颗粒可以传递DNA、RNA或CRISPR基因编辑系统。

根据协议，GenEdit可以获得最高5700万美元的近期付款，也有资格获得未来开发、监督和商业里程碑付款以及未来产品销售的分级版税。